长期应用羟基脲治疗镰状细胞贫血不会导致器官损伤

摘要：长达5年的羟基脲持续应用与任何器官的慢性损伤无关(World Congress of the International Society of Hematology)在TORONTO举行的第28届国际血液病学会会议上，埃及的研究者报道长达5年的羟基脲持续应用与器官的慢性损伤无关。开罗Ain Shams 大学医院的儿科学教授Ahmed Samy Khalifa医生在会上报告了他们的研究结果。该研究随访了30例平均年龄为11岁的严重镰状细胞性贫血患儿，给予羟基脲15mg/kg/d治疗，在此过程中如果没有明显的毒性表现就加大药物的用量，直至最大耐受剂量25mg/kg/d，24例病人应用了最大耐受剂量，其中20例用此剂量达2年。在此期间因急性胸廓综合征而住院的人数下降了0.3/人/年，低于治疗前的水平（1.5）。与此相似的是因血管闭塞危象而住院的病人由3.8/人/年下降到0.8，每年需要输血的量也由基础水平的3.7个单位降低到0.9。研究者发现中性粒细胞计数有短暂的下降，其中10％的儿童因转氨酶升高而暂时停药。在羟基脲开始治疗12个月后血红蛋白的水平、中性粒细胞和网织红细胞的绝对计数均明显下降。而且，该治疗对生长无影响。总之，本研究证实对于缓解镰状细胞病，羟基脲治疗是安全有效的，且患者可很好耐受。目前可供利用的羟基脲剂型仅有500mg的胶囊，对于儿童患者采用药物滴定法存在一定困难，然而在严重的镰状细胞病患者中，急性胸廓综合征的死亡率高达4％，因而应用羟基脲是适当的。